Jedna injekcija lijeka Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) košta 4,25 miliona dolara. To je jednokratna, prilagođena genska terapija za djecu s metahromatskom leukodistrofijom (MLD), rijetkom metaboličkom bolešću. Jednokratna terapija Hemgenix za hemofiliju B košta 3,5 miliona dokara, dok Zolgensma, terapija za spinalnu muskularnu atrofiju košta oko 2,1 milion dolara. Još neke skupe terapije su Kymriah, Spinraza i Elevidys. Ove cijene za sobom odmah povlače pitanja zašto to košta toliko puno, tko to sebi može priuštiti i koliko zarađuje farmaceutska industrija na račun bolesnih ljudi. Na temu skupih lijekova, nučnih dokaza o tim skupim lijekovima i povjerenja u nauku naša je sagovornica Livia Puljak, profesorica naučne metodologije i članica radnog tijela koje u Evropskoj agenciji za lijekove daje savjete za razvoj novih lijekova i medicinskih proizvoda.
Dakle, zašto su terapije poput Kymriah, Zolgensma i Hemgenix toliko skupe i koji faktori najviše utječu na njihovu konačnu cijenu – istraživanje, klinička ispitivanja, proizvodnja ili nešto drugo?
„Cijena nekih novih terapija danas nam stvarno zvuči prilično nevjerojatno. Osobito kad ljudi čuju da treba platiti milione dolara za jednu jedinu injekciju lijeka. Međutim, za te najskuplje lijekove važno je naglasiti da su to jednokratne terapije. I to su sve napredne terapije. No, ta visoka cijena lijekova odmah izaziva emocionalne reakcije o nečijoj pohlepi i neopravdano visokim troškovima liječenja. Međutim, kada maknemo emocije sa strane i pogledamo činjenice, više je razloga zašto takve terapije mogu koštati milijune eura. Tu je riječ o potpuno novoj medicinskoj i ekonomskoj stvarnosti. Pa u izračun te cijene treba uzeti u obzir kome se daju, kako se terapije razvijaju i kakve su to točno terapije“, odgovara Livia Puljak.
Prvo, mnoge od ovih terapija se daju samo jednom u životu. Klasične lijekove, primjerice za visoki pritisak ili dijabetes, pacijenti uzimaju svaki dan, godinama. Neke nove skupe terapije daju se samo jednom i pacijent je možda izliječen. Za farmaceutske kompanije to znači da imaju samo jednu priliku da kroz tu jednu dozu vrate sav novac uložen u godine istraživanja i razvoja.
Drugo, bolesti koje se liječe tim terapijama su rijetke. Dakle, tržište je malo. Pacijenata kojima trebaju te vrlo skupe terapije vrlo je malo.
Treće, razvoj svakog novog lijeka košta milijarde dolara. Konkretno, prema procjeni konzultantske kuće Deloitte, prosječni trošak razvoja uspješnog lijeka u 2024. iznosio je 2,23 milijarde američkih dolara. Ako je taj lijek namijenjen rijetkoj bolesti gdje ima malo pacijenata, onda se cijena po pacijentu postavi u milionskim iznosima.
Četvrto, proizvodnja tih modernih terapija nije jednostavno štancanje tableta, naglašava Puljak. Te su terapije vrhunska biotehnološka dostignuća. Kod jednih terapija pacijentu se uzima njegova vlastita krv, šalje se u poseban laboratorij u inostranstvu gdje se njegove ćelije genski mijenjaju da prepoznaju i ubijaju rak, i onda mu se vraćaju natrag. To je strogo personalizirana i logistički iznimno složena proizvodnja. Kod drugih, naučnici moraju u laboratoriju stvoriti posebne biološke prijenosnike čiji je zadatak sigurno dopremiti i ugraditi ispravan gen u ćelije pacijenta. Proizvodnja i pročišćavanje tih mikroskopskih prenosnika tehnološki je iznimno složen, dugotrajan i skup proces.
Kako određujemo cost/benefit u medicini kad postoje skupe terapije s minimalnim učincima? Primjer je Leqembi, koji ima ograničen učinak na Alzheimerovu bolest
U medicini se pri odlučivanju o primjeni novih terapija procjenjuje više stvari. Najprije se procjenjuje imaju li terapije više koristi nego štete. Nakon toga se u mnogim državama dodatno procjenjuje isplati li se njihovo financiranje s obzirom na cijenu i očekivanu korist.
„U toj prvoj fazi, kad se gleda ima li više koristi nego rizika, vrlo smo svjesni da terapije bez štetnih učinaka nema. Dakle, neki rizik moramo prihvatiti. Ali želimo da tog rizika bude što manje, a koristi što više. Pa onda se računaju različite stvari koje nam pomažu procijeniti baš to – ima li terapija više koristi nego štete, i što ćemo dobiti za neku terapiju. Pritom nam nije važno samo da će netko živjeti dulje, nego je važno i da živi bolje, kvalitetnije. Jer duži život može biti vrlo jadan i loše kvalitete. Evo počet ću od sebe pa reći da bih radije živjela kraće, ali kvalitetnije, a ne da živim dulje u velikim patnjama, odnosno duže, ali nekvalitetno. Pa, recimo, zdravstveni ekonomisti računaju koliko eura proračun mora platiti da bi pacijent dobio jednu godinu zdravog života. Ako lijek košta 30.000 eura godišnje, a pacijentu produžuje život za samo dva mjeseca uz lošu kvalitetu života, onda je to što dobijemo za te pare izrazito nepovoljno“, objasnila je dr Puljak.
Taj primjer s lijekom Leqembi za Alzheimerovu bolest zgodan je za ovu priču. Podaci iz istraživanja pokazali su da taj lijek omogućuje poboljšanje koje je u stvarnom životu pacijenta jedva primjetno, ali ima teške štetne učinke poput krvarenja u mozgu. I još lijek ima visoku cijenu.
Europska agencija za lijekove (EMA) u ljeto 2024. godine najprije je odbila odobriti lijek. Međutim, nakon što je proizvođač zatražio ponovnu procjenu, EMA je krajem iste godine promijenila odluku, ali samo za užu skupinu bolesnika kod kojih je rizik od krvarenja u mozgu manji, pa je samim time omjer koristi i rizika povoljniji.
„U SAD-u je priča bila nešto drugačija. Tamo je lijek odobren jer je američka agencija Food and Drug Administration (FDA) procijenila da i skromna korist opravdava odobrenje lijeka uz odgovarajuće mjere praćenja sigurnosti. Lijek je pokazao minimalno usporavanje bolesti, i za američke regulatore to je bilo dovoljno da ga odmah puste na tržište, uprkos rizicima i visokoj cijeni od 26.500 dolara godišnje. Drugim riječima, američki regulator bio je spremniji prihvatiti veći rizik zbog vrlo ograničenih terapijskih mogućnosti za Alzheimerovu bolest.Ta priča nam pokazuje i da regulatori mogu imati drugačije pristupe kad procjenjuju korisne i štetne učinke lijeka“, objasnila je nadalje dr Puljak.
Obično troškove ovakvih terapija pokrivaju zavodi za zdravstveno osiguranja, te postoji procjena cost/benefit terapija za pojedinačne slučajeve. Zapravo, ne bi se trebalo pitati zašto su neke od ovih terapija izuzetno skupe, nego da li zdravstveni sistemi i osiguranja mogu pokriti troškove terapija za često mali proj slučajeva i ako ne – zašto je tako?
Kako se boriti za naučne činjenice u doba dezinformacija?
Cijela priča oko objašnjava zašto je neki lijek ovako skup jeste ujedino i priča o naučnim činjenicama i naučnoj komunikacija. Skupoća lijekova je predmet bijesa javnosti i nije jednostavno objasniti razloge ovoga što mnogi vide kao nepravdu.
„To definitivno nije laka borba, ali je važna jer bez borbe nema nikakve pobjede. Onaj kome je stalo do zdravlja naroda treba se za tu borbu naoružati s više vrsta artiljerije, a to su podaci, dobre komunikacijske vještine, strpljenje i debela koža. Prvo nam trebaju dobri znanstveni podaci. Drugo, znanost se narodu ne smije objašnjavati rječnikom koji razumiju samo tri osobe na kongresu kardiologa. O ovoj temi trebamo govoriti jednostavno, pokazivati brojke i javno razotkrivati logičke pogreške onih koji govore suprotno. Boriti se protiv dezinformacija danas znači i prihvatiti da je teško prosvijetliti svakoga tko je diplomirao medicinu na TikToku ili u Facebook komentarima. A isto tako svatko zainteresiran za komunikaciju i popularizaciju znanosti treba biti svjestan da će ga čim zine na temu zdravstva i znanosti netko isti tren optužiti da je farmaceutska mafija koja mlati milijune. Ili da je kupio diplomu – kako je za mene netko komentirao“, kazala je Puljak.
Danas je veliki problem što oni koji objašnjavaju naučne činjenice bivaju napadnuti na društvenim mrežama i ponižavani, a cilj ovih praksi je zastrašivanje i ućutkivanja eskperata.
„A tko god misli da medicinska mafija skriva lijek za sve bolesti, i da postoje jednostavna rješenja za teške bolesti koja se skrivaju od javnosti, neka se upita zašto onda umiru prebogati ljudi kakav je bio Steve Jobs. Zašto stare i umiru ljudi koji rade u farmaceutskoj industriji? Da stvarno imaju nešto što skrivaju od nas, a što se može riješiti jednostavno novcem, ti ljudi nikad ne bi bili bolesni i nikad ne bi umrli. Stvarno, objektivno znanje može nastati jedino kroz pravu, dobru znanost. Kvalitetne znanstvene metode omogućuju čovjeku istraživati svijet na propisan način i doći do spoznaja koje nam popravljaju zdravlje i život. I takve spoznaje događaju se u znanosti svaki dan, ali očito ne dovoljno brzo da bi se znanosti dovoljno vjerovalo. Kad se pogleda kako i koliko su ljudi živjeli prije samo 100 godina i kako i koliko žive sad, to je neusporedivo. Trebamo dobroj znanosti dati priznanje koje zaslužuje“, dodala je za kraj Livia Puljak.
O sagovornici
Livia Puljak je liječnica i profesorica na Hrvatskom katoličkom sveučilištu u Zagrebu. Voditeljica je Centra za medicinu utemeljenu na dokazima. Bavi se istraživanjima iz područja medicine utemeljene na dokazima, naučne metodologije i regulatorne znanosti kao i popularizacijom znanosti. Više o njezinu radu, kao i tekstove o zdravlju, znanosti i kritičkom razmišljanju, možete pronaći na njezinoj internetskoj stranici www.liviapuljak.eu.
Livia Puljak
