Malo kliničko ispitivanje pokazalo je da CRISPR tehnologija uređivanja gena može promijeniti imunološke stanice tako da traže i unište ćelije raka. T ćelije (T limfociti, vrsta bijelih krvnih stanica koje patroliraju tijelom u potrazi za lutajućim “odmetnutim” ćelijama i patogenima), modificirane su da prepoznaju mutirane proteine u tumorima, koji su različiti kod svake osobe. CRISPR terapije raka se tek istražuju.
Ova pristup terapiji raka je u novoj studiji testiran na 16 osoba i stoga treba biti oprezan, jer se radi o malom uzorku, ali istraživanje nudi mjesta za optimizam. Efikasnost terapije nije visoka, ali u ovoj studiji se radi o testiranju koncepta, da li je moguće to uraditi, a ne efikasnost. Ova terapija je još relativno daleko od kliničke upotrebe. Rezultati rada objavljeni su 10. novembra 2022. u časopisu Nature pod naslovom “Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy” (ovdje možete naći kompletan tekst rada).
To je prvi pokušaj kombinovanja dva područja istraživanja raka: uređivanje gena za stvaranje personaliziranih tretmana i inženjering T stanica kako bi bile bolje u ciljanju tumora.
Naučnici iz PACT Pharma iz San Francisca su sekvencirali DNK iz krvi i biopsija tumora kako bi napravili personalizirani pristup za svakog pacijenta – učesnika kliničke studije, pošto se mutacije razlikuju od osobe do osobe. Pacijenti su imali rak kolona, dojke i pluća kod kojih stadardne terapije nisu bile od pomoći.
Istraživači su zatim upotrijebili algoritme za predviđanje koje će mutacije vjerojatno biti sposobne izazvati odgovor T-stanica.
Nakon niza analiza kako bi potvrdili svoja otkrića, potvrdili svoja predviđanja i dizajnirali proteine koji se nazivaju T-stanični receptori koji su sposobni prepoznati mutacije tumora, naučnici su uzeli uzorke krvi od svakog sudionika i upotrijebili CRISPR uređivanje genoma kako bi umetnuli receptore u njihove T limfocite.
Svaki od 16 sudionika primio je izmijenjene T limfocite. Nakon toga, pronađeno je da ove izmijenjene ćelije cirkuliraju u krvi pacijenata i da su bile prisutne u višim koncentracijama od neuređenih stanica u blizini tumora. Mjesec dana nakon tretmana, petero sudionika imalo je stabilnu bolest, što znači da im tumori nisu narasli. Samo su dvije osobe iskusile nuspojave koje su vjerojatno bile posljedica aktivnosti uređenih T limfocita.
